Un equip internacional de científics encapçalat per Ludwig Kappos, de l’Hospital Universitari de Basilea, i que té entre els seus investigadors principals el cap de la Unitat de Neuroimmunologia Clínica de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron, Xavier Montalban, ha demostrat per primera vegada l’efectivitat en humans d’un fàrmac oral per al tractament de l’esclerosi múltiple en brots. L’estudi, que ha comptat amb pacients de 32 centres de 10 països europeus i Canadà, es publica en l’edició d’avui de la prestigiosa revista científica The New England Journal of Medicine.

El treball ha fet una constatació inicial dels efectes en humans del fingolimod, un nou agent immunomodulador oral desenvolupat pels Laboratoris Novartis, que en animals ha aconseguit prevenir l’aparició de la malaltia i reduir els dèficits neurològics causats per ella. El fàrmac actua frenant els atacs del sistema immunològic sobre el sistema nerviós.

L’estudi en humans, en el qual han participat inicialment 281 pacients, ha constat d’una primera fase de sis mesos –completada per 255 pacients– en què un grup va prendre fingolimod i un altre placebo. Posteriorment, en una segona fase també de sis mesos que van completar 227 malalts, els pacients que havien pres placebo van passar a rebre també el nou fàrmac.

Durant la primera fase, es va demostrar que el fingolimod aconsegueix reduir significativament tant el nombre de lesions cerebrals detectades a través de ressonància magnètica com l’activitat clínica de la malaltia. Durant la segona fase, es va detectar una millora dels pacients que van passar del placebo al fàrmac. Aquests esperançadors resultats han significat la posada en marxa immediata d’estudis amb més malalts i de més durada que, si obtenen resultats positius, poden desembocar en l’autorització i comercialització del nou fàrmac.

L’esclerosi múltiple és una malaltia en què, per causes desconegudes, el sistema immunològic de l’individu ataca el seu mateix sistema nerviós i provoca la progressiva destrucció de la mielina, una substància que envolta les cèl·lules nervioses. És la causa no traumàtica més comuna de discapacitat neurològica entre els joves de 20 a 40 anys i a casa nostra té una prevalença de 60 de cada 100.000 habitants. Es manifesta típicament en brots irregulars que poden provocar una gran varietat de símptomes, des de problemes visuals fins a feblesa muscular, dificultats de coordinació i de parla, fatiga greu o dolor.

Els dos principals tractaments existents actualment, l’interferó beta i l’acetat de glatiràmer, aconsegueixen reduir els brots en un 30%. Tot i això, no sempre són efectius i, com que s’administren en forma d’injecció, provoquen problemes d’irritació i reacció adversa que poden afectar la qualitat de vida del malalt.

El desenvolupament d’un nou fàrmac oral podria incrementar l’efectivitat del conjunt de tractaments existents i reduir els inconvenients de les injeccions. De tota manera, l’estudi ha detectat també efectes adversos en el fingolimod, com ara nasofaringitis, dificultat de respiració, mal de cap, diarrera i nàusees. Els nous estudis amb més malalts i de més durada seran determinants per precisar beneficis i inconvenients del fàrmac.